[ad_1]

این فوق العاده است ، اما مشکل بهداشت جهانی را حل نمی کند.

در موارد شدید ، بیماران پیوند مغز استخوان را انجام می دهند ، این یک درمان پرخطر است که نیاز به اهدا کنندگان کاملاً همسان دارد که یافتن آن بسیار دشوار است. در حالی که درمان CRISPR به پیوند مغز استخوان نیز نیاز دارد ، اما از سلول های بنیادی خون خود بیمار استفاده می شود.

ابتدا سلولهای بنیادی خون از بیمار استخراج و سلولهای معیوب با شیمی درمانی ، مانند پیوند طبیعی مغز استخوان ، از بین رفت. محققان سپس از آنزیم DNA برش CRISPR استفاده کردند و RNA را برای تجزیه BCL11A ، سوئیچ ژنتیکی که ژن هموگلوبین جنین را در اوایل زندگی خاموش می کند ، هدایت کردند. این ژن اکنون دوباره فعال شده ، هموگلوبین جنینی تولید می کند که هموگلوبین از دست رفته را برای بیماران مبتلا به بتا تالاسمی بازیابی می کند و هموگلوبین معیوب را در بیماران سلول داسی جایگزین می کند.

در نتیجه ، بیشتر بیماران در این مطالعات هموگلوبین جنین کافی داشتند و دیگر نیازی به انتقال خون نداشتند. به گفته بیمارستان کودکان بوستون ، این نوجوانان شامل نوجوانی می شود که بدون درد می تواند شنا کند ، همراه با مرد جوانی که به مدت دو سال و نیم از انتقال خون عبور کرده است.

محققان باید برای مدت طولانی تری مراقب باشند تا مطمئن شوند هیچ عارضه جانبی مانند سرطانی که بتواند ناشی از CRISPR باشد وجود ندارد. با این حال ، بزرگترین مشکل هزینه است – اگرچه تیم هزینه بالقوه درمان را ذکر نکردند ، اما یک گزینه مقایسه ای غیر CRISPR با ژن درمانی می تواند برای هر بیمار 1.8 میلیون دلار هزینه داشته باشد ، از جمله شیمی درمانی و ماندن در بیمارستان. این امر بدیهی است که بسیاری از بیماران ، به ویژه در ایالات متحده ، که هزینه های مراقبت های بهداشتی می تواند نجومی باشد ، مستثنی است.

م Theسسات ملی بهداشت و بنیاد بیل و ملیندا گیتس به امید کاهش هزینه ها تا چند صد میلیون دلار به این فناوری تزریق می کنند. این ممکن است شامل درمان های جدیدی باشد که نیاز به پیوند مغز استخوان را از بین می برد. دونالد کوه ، محقق دانشگاه کالیفرنیا ، لس آنجلس ، گفت: “این یک هدف بزرگ موی است … اما ما قصد داریم به آنجا برسیم.”

[ad_2]

منبع: shose-news.ir